国内首个基因修饰间充质干细胞药物I期临床试验在瑞金医院正式启动吉源生物引领糖尿病治疗新突破
来源：CHTV百姓健康2025-11-08 18:19:02
2025年7月23日，上海交通大学医学院附属瑞金医院内分泌科17楼会议室迎来了一场备受行业瞩目的启动仪式——“评价人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液在2型糖尿病患者中的安全耐受性、初步有效性的I期临床试验”项目启动会顺利召开。这标志着由北京吉源生物科技有限公司自主研发的国内首款基因修饰间充质干细胞药物，正式进入临床研究新阶段，为中国乃至全球2型糖尿病治疗带来全新的希望。
技术领先：双因子协同+基因编辑
开辟细胞治疗新路径
吉源生物此次推进临床的“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”，代表了当前干细胞技术与代谢疾病治疗领域的前沿探索。该产品采用患者自体脂肪来源的间充质干细胞（AD-MSCs）作为载体，通过基因工程技术使其稳定高表达GLP-1（胰高血糖素样肽-1）与FGF21（成纤维细胞生长因子21）两种关键代谢调节因子。
这一设计的科学逻辑在于充分发挥双因子的协同增效作用：GLP-1以葡萄糖浓度依赖性方式促进胰岛素分泌、抑制胰高血糖素释放，并延缓胃排空、抑制食欲；FGF21则从多器官层面改善胰岛素抵抗、调节脂质代谢、促进能量消耗。两者在生理状态下本就存在交互调控，而通过基因编辑技术在干细胞中实现共表达，更可激活PI3K/AKT/mTOR与AMPK/SREBP等多重信号通路，形成“1+1>2”的协同代谢调控网络。
与传统药物相比，该疗法突破了现有治疗手段的局限。目前主流降糖药物多为化学药或生物制剂，需长期频繁用药，且难以逆转胰岛功能衰退、无法解决胰岛素抵抗根本问题。而吉源生物的基因修饰干细胞作为一种“活细胞药物”，一次输注可在体内长期存活，凭借其“归巢”效应定向迁移至胰腺、肝脏等代谢关键组织，持续分泌治疗因子，实现局部、长效、智能的“微工厂”式治疗，有望从病理层面重塑糖脂代谢平衡。
本次启动会由上海交通大学医学院附属瑞金医院作为临床研究负责单位，中国工程院院士、瑞金医院宁光院长担任主要研究者。启动会汇聚了瑞金医院内分泌代谢科王卫庆主任、顾卫琼教授等核心研究者，以及山东大学齐鲁医院侯新国主任、首都医科大学宣武医院等多中心专家，通过线上线下结合方式共同参与。北京吉源生物科技有限公司董事长张振利、项目经理薛冰华博士等企业代表，与合作CRO公司共同出席会议。
在启动会上，研究团队就试验方案、实施细节、质量控制等关键环节进行了深入讨论，并开展了专项培训。本研究为随机、双盲、安慰剂对照的I期临床试验，旨在系统评估该干细胞注射液在2型糖尿病患者中的安全性与耐受性，并初步探索其有效性。试验采用严谨的随机分组与盲法设计，通过IWRS系统实现受试者随机化，确保数据的科学性与可靠性。
产业意义：从跟跑到领跑
中国创新细胞药迈出关键一步
吉源生物该产品的临床推进，具有显著的行业里程碑意义。它不仅是中国首个获批进入临床的治疗2型糖尿病的干细胞药物，更是国内首个基因修饰间充质干细胞产品，在全球范围内尚无同类型产品上市，实现了中国在基因编辑干细胞领域的“并跑”甚至“领跑”。
这一突破源于吉源生物在基因修饰干细胞技术平台上的长期深耕。公司已围绕该技术获得国家发明专利3项、美国发明专利2项，另有8项专利在审，并主导编制了基因修饰间充质干细胞制备与质量控制的团体标准，展现了扎实的技术积累与行业引领力。
随着I期临床试验的正式启动，我国在代谢性疾病细胞治疗领域迈出了从实验室到临床转化的关键一步。如果临床试验顺利，这种基于基因修饰干细胞的创新疗法，有望为2型糖尿病患者，特别是伴有代谢综合征、胰岛素抵抗严重的中重症患者，提供一种从根本上改善糖脂代谢、修复胰岛功能、减少长期用药负担的全新治疗选择。
业内专家指出，干细胞药物代表着未来医学发展的重要方向。吉源生物凭借其在基因修饰间充质干细胞领域的先发优势和技术积淀，不仅为中国糖尿病治疗带来了突破性希望，也为我国在全球细胞治疗竞争中占据了有利位置。随着临床试验的深入推进，中国原创的干细胞药物有望在未来几年内实现从实验室到临床应用的跨越，为全球代谢性疾病治疗贡献中国智慧。
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